ImPact Biotech hoàn tất thử nghiệm lâm sàng Pha 3 liệu pháp Padeliporfin VTP điều trị ung thư đường tiết niệu trên

ImPact Biotech, công ty công nghệ sinh học chuyên phát triển liệu pháp quang động nhắm mục tiêu mạch máu Padeliporfin (Padeliporfin VTP), vừa công bố hoàn tất việc điều trị cho tất cả 91 bệnh nhân tham gia thử nghiệm lâm sàng Pha 3 ENLIGHTED. Đây là nghiên cứu then chốt đánh giá hiệu quả của liệu pháp Padeliporfin VTP trên các bệnh nhân mắc ung thư biểu mô đường niệu đường tiết niệu trên cấp độ thấp (LG-UTUC). Việc hoàn thành thử nghiệm lâm sàng này, kết hợp với kết quả từ cuộc họp tiền NDA (hồ sơ đăng ký thuốc mới) thành công với Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) vào tháng 4 năm 2026, là cơ sở để công ty công bố dữ liệu sơ bộ tại Đại hội ESMO vào tháng 10 năm 2026 và hướng tới nộp hồ sơ NDA vào năm 2027.

Trong các phản hồi bằng văn bản sau cuộc họp tiền NDA, FDA đã ghi nhận ý nghĩa lâm sàng tiềm năng của liệu pháp Padeliporfin VTP trong việc mang lại phản hồi hoàn toàn bền vững tại vùng điều trị của bệnh nhân LG-UTUC. FDA cũng xác nhận lộ trình đăng ký tối giản, cho phép ImPact Biotech sử dụng lại các tài liệu phi lâm sàng bổ sung từ hồ sơ nộp trước đó của Padeliporfin VTP trong điều trị ung thư tuyến tiền liệt cục bộ tiến triển để nộp cho chỉ định LG-UTUC vào năm 2027. Bên cạnh đó, công ty đang thảo luận với FDA về một chương trình mở rộng quyền tiếp cận điều trị (EAP) tại Mỹ, cho phép những bệnh nhân đủ điều kiện tiếp cận liệu pháp này trước khi được phê duyệt chính thức.

Thử nghiệm ENLIGHTED Pha 3 là một nghiên cứu một nhánh, nhãn mở, không ngẫu nhiên được thực hiện tại 29 trung tâm lâm sàng trên toàn cầu. Thử nghiệm bao gồm hai giai đoạn: Điều trị cảm ứng và Điều trị duy trì. Trong đó, chất nhạy sáng Padeliporfin được truyền qua đường tĩnh mạch và kích hoạt cục bộ bằng sợi laser chiếu sáng trong 10 phút thông qua nội soi niệu quản gần khối u. Mục tiêu chính của nghiên cứu là đánh giá tỷ lệ đáp ứng điều trị ở cuối giai đoạn cảm ứng, trong khi các mục tiêu phụ tập trung vào đánh giá mức độ an toàn, khả năng dung nạp và thời gian duy trì đáp ứng của liệu pháp.